Vakságot gyógyítanának génszerkesztéssel amerikai tudósok

A Leber-féle veleszületett vakságot azzal az eszközzel kezelnék, amivel tavaly egy kínai tudós ért el vitatott eredményeket.

Először fogják alkalmazni az emberi testben a CRISPR programozott génszerkesztési rendszert, hogy megpróbáljanak gyógyítani egy örökletes szembetegséget, a Leber-féle veleszületett vakságot. A ritka betegség már születéskor vagy az élet első hónapjaiban megjelenik. A betegnek hiányzik egy génje, ami megakadályozza a fotoreceptor-sejtek egészséges fejlődését.

A kísérleti gyógykezelés célja, hogy olyan gyerekek vagy felnőttek genomját, akiknél hiányzik ez a gén, kipótolják a CRISPR genetikai ollót használva.

Két amerikai gyógyszeripari vállalat, az Editas Medicine és az Allergan 18 emberen teszteli ősztől az úttörő technológiát az Egyesült Államokban, egyebek között a Harvard egyetem oktatókórházában, a bostoni Massachusetts Eye and Ear szemészeti klinikán.

Ez a fajta génszerkesztés az emberi testben eltér attól, amit Ho Csian-kuj kínai kutató tavaly végzett, amikor a "molekuláris ollóval" megváltoztatta egy ikerpár génállományát, hogy a babák ne kaphassák el a HIV-vírust, amellyel apjuk fertőzött volt. Azok a gyermekek utódaiknak örökíthetik megváltoztatott génállományukat.

A Leber-féle veleszületett vakságot egyes betegeken már sikeresen kezelték génterápiával. Az ő esetükben módosított vírust használtak az egészséges gén bejuttatására a retinában lévő sejtekbe injekció által. Az új tanulmányba három éves gyerekeket és felnőtteket vonnak be.