Összegyűlt a 700 millió forint Zente gyógyszerére

Sikeres volt a példátlan összefogás: összegyűlt a ritka izomsorvadásban szenvedő másfél éves kisfiú gyógyszerének ára.

Szerda reggel Zente édesanyja a Facebookon jelentette be, pár hét alatt összegyűlt a világ jelenlegi legdrágább gyógyszerének ára, amely meggyógyítja kisfiának ritka izomsorvadásos betegségét. A kisfiú anyukája a bejegyzésében arra kérte az embereket, ne utaljanak több pénzt, mert az alapítványuk nem közhasznú, a beérkezett összeg csak Zente kezelésére fordítható, másnak nem tud pénzt adni. Azt is írta, a folyamatban lévő liciteket, rendezvényeket azonban vigyék végig, azokkal más, gerincvelő eredetű izomsorvadásban szenvedő gyermekeket támogassanak.

A ritka betegséget, a gerincvelő eredetű izomsorvadást, az SMA-t (Spinal muscular atrophy) egy gén hibás működése okozza, amely meggátolja annak a fehérjének a termelődését, ami az izomsejteket védené. A tünetek a gyerek féléves koráig jelentkeznek, a legsúlyosabb típusában szenvedők általában nem élik meg a második születésnapjukat. A SMA minden hatezredik újszülöttet érinti. A hibás gént minden negyvenedik ember hordozza, az öröklődés esélye 25 százalék. A beteg gyerekek mindkét szülője hordozza a hibás gént, de azért tünetmentesek, mert bennük a jó gén másolata is megvan, ami képes egészségesen tartani a motoros neuronokat . Egy gyermek akkor lesz beteg, ha mindkét szülőjétől hibás gént kapott - derül ki az SMA Egyesület honlapjáról.

A betegséget gyógyító, Zolgensma nevű génterápiás szert, amely jelenleg a világ legdrágább gyógyszere, még csak május óta forgalmazzák. Az egyelőre csak az Egyesült Államokban alkalmazott gyógymóddal a beteg szervezetébe injekciózott anyag a hiányzó gén szerepét átvéve, elkezdi termelni az izmok normális működéséhez szükséges fehérjét, ezzel megakadályozza az izmok elsorvadását és teljesen meggyógyítja a kisfiút. A gyógyszer, a gyártó cég közlése szerint azért kerül 2,1 millió dollárba, azaz 700 millió forintba, mert a terápia kifejlesztését több évtizedes kutatás előzi meg, olyan ritka betegségek esetén, mint az SMA, az ár tovább emelkedik - írta a hvg.hu.

Zentét életének eddigi másfél éve alatt hatszor lumbálták, az így kapott gyógyszer segítette az életben maradását. Mivel a kezelés kétéves kor alatt alkalmazható, Zente szülei augusztus végén elhatározták, a hátralévő fél év alatt előteremtik ezt az összeget. A gyűjtés híre bejárta a közösségi médiát, mint írták, a 700 millió rengeteg pénz, de egymillió embert kértek arra, adakozzanak 700 forintot a kisfiú gyógyulására - írta a Családinet.