Saját DNS-ére épülő gyógyszerrel kezelnek egy kislányt az Egyesült Államokban

Egy ritka neurológiai betegséggel küzdő, kilencéves gyereket próbálnak a saját DNS-ének felhasználásával készült gyógyszerrel megmenteni.

A világon elsőként a saját DNS-ének felhasználásával készült gyógyszerrel kezelnek egy ritka neurológiai betegséggel küzdő kislányt az Egyesült Államokban – közölte a helyi média. Orvosai szerint a kilencéves Mila Makovec esete legalább 10 évvel lendítette előre a neurológiai betegségekre specializált gyógyszerek fejlesztését.

A The Colorado Sun című denveri hírportál cikke szerint Mila édesanyja, Julia Vitarello lánya hároméves korában észlelte először a betegség tüneteit, majd három év alatt 100 szakembert keresett fel, de egyikük sem tudott segíteni. Vitarello később a közösségi médiához fordult és gyűjtésbe kezdett, hogy gyógymódot találjon lánya állapotára. Ennek nyomán létrejött a Mila's Miracle Foundation (Mila Csodája Alapítvány) és hárommillió dollárt sikerült összegyűjteni.

A gyógyszert a Bostoni Gyermekkórház neurogenetikusa, Timothy Yu tervezte meg, aki 2017 elején vette fel a kapcsolatot Vitarellóval az után, hogy megismerte Mila történetét a Facebookon. A szakember talált egy kaliforniai gyógyszercéget, amely gyorsan le tudta gyártani a szert. Az orvosok szerint az erőfeszítések ellenére a kislány állapota romlott a gyógyszerre várva, és nem jók a túlélési esélyei.