Az első sikeres SMA gyűjtés Zente kezelésért folyt, neki e hét elején be is adták a Bethesda Gyermekkórházban a génterápiás gyógyszert. Ezt az árán kívül az nehezítette, hogy a készítmény nemcsak hogy drága, de nincs is Európában törzskönyvezve. Így egyedi engedélyre volt szükség az alkalmazáshoz.
- Leventénél már könnyebb lesz a kezelés lebonyolítása, mert Zente esetében a kórház már kialakította azt az eljárásrendet, amit most csak alkalmazni kell – közölte lapunkkal dr. Gergely Anita a kisfiú kezelő orvosa. A főorvosnő szerint a pénz összegyűjtése után most az a következő lépés, hogy a szülők juttassanak el egy hivatalos levelet dr. Velkey György főigazgatónak, melyben felkérik a kórházat a kezelés lebonyolítására. Az idő most azért is sürget, mert a kisfiú hamarosan eléri a kétéves kort, és a gyógyszer alkalmazására csak annak betöltése előtt van lehetőség.
A Bethesda Gyermekkórházban e hét elején Zentének beadott génterápiás gyógyszertől azt várják, hogy beindítja nála a hiányzó fehérje termelését és ezzel megállítja a kisfiú állapotromlást. Ez a szer nem mindenkinél hat egyformán: a már elsorvadt izmokat nem tudja újraépíteni, így száz százalékig tünetmentes csak akkor lehet valaki, ha még nem alakultak ki nála azok. (Az érintettek ettől még életük végéig SMA-betegek maradnak.)
Arra kérdésünkre, hogy Magyarországon még hány gyereknek lehet szüksége erre a 700 millió forintos terápiára, Gergely Anita azt felelte: „hazánkban évente 15-20 SMA-s gyerek születik, akiknek 70 százaléka SMA I típusú beteg. Magyarországon jelenleg egy másik terápia törzskönyvezett, ennek hatására a kezelést kapó gyermekek nagy része szépen fejlődik. Az SMA I gyermekek ennek hatására maradhatnak életben és kezdhetnek el erősödni. Tehát nehezen meghatározható, hogy erre az újabb kezelésre - aminél még kevés az esetszám - hány gyermek szorul, amikor van egy másik, amivel több a tapasztalat. Így erre a kérdésre csak később, nagyobb esetszám esetében tudunk válaszolni.”
Megkérdeztük azt is, riasztó-e, hogy a terápia kiterjesztésével kapcsolatos állatkísérleteket fel kellett függeszteni? A főorvosnő szerint „a most felfüggesztett állatkísérleteknél más úton adták be a gyógyszert, mint az Amerikában törzskönyvezett kezeléseknél. Jelenleg a véráramba adott gyógyszer adását engedélyezték. A hatóanyag nagyobb dózisban gerincvízbe adása van kísérleti stádiumban, és ennél az állatkísérletekben idegrendszeri mellékhatás lépett fel, ezért függesztették fel a kísérleteket. Elképzelhető, hogy a véráramba való adagolás lesz az egyetlen beadási mód, erre is kiterjedt ez a kutatás. A biztonságos kezelésre való törekvés fontos része egy kísérleti fázisnak.”
