Noel júliusban múlt egy éves, gerincvelő eredetű izomsorvadásban, vagyis SMA 1-ben szenvedő kisgyermek. Az ezzel a betegséggel diagnosztizált babák nyolcvan százaléka nem éri meg a 2 éves kort, de Noel és családja nem adja fel küzdelem nélkül. Sikerült összegyűjteni a pénzt a világ legdrágább, 700 millió forintba kerülő génterápiás gyógyszerére, amit hamarosan beadhatnak a kisfiúnak. Édesanyját, Fodor Hildát a hosszú hétvége előtt arról kérdeztük, hogyan készül a kezelésre és milyen most Noel állapota. „Jelenleg Budapesten vagyunk kórházban, egyelőre kérdőjeles, hogy megkapjuk-e 25-én a kezelést, mert Noel lebetegedett, még várjuk az eredményeket” – mondja. Ha megkapja a génterápiát, azt 3 hónapos szigorú karantén követi majd. Erre már készül a család
„Szerencsére találtunk a közelben egy albérletet, ahol csak a rezsit kell fizetni. Ott elzárkózunk a világ elől, senki sem jöhet majd hozzánk és minden nap, mindent fertőtlenítünk majd. A kórházba eleinte hetente járunk majd, mert Noel szteroidos kezelést is kapni fog” – mondja az édesanya. A gyűjtéssel kapcsolatban megjegyzi: megszámlálhatatlanul sokan keresték és segítettek. „Fantasztikus volt, ahogy összekovácsolódott egy csapat, románok és magyarok együtt dolgoztak Noelért. „Nem tudom még, hogy fogom meghálálni ezt a sok segítségek, de valamit mindenképp kitalálok!”. Egyébként a gyűjtést nem hagyták abba, most más gyermekeknek szeretnének segíteni. „Nem szabad elkeseredni, senki se adja fel, neki kell kezdeni és végigcsinálni! Nem kell szégyellni segítséget kérni!” – ezt üzente az érintett családoknak.
Az egyik első gyermek, akinek szülei tavaly kampányt indítottak és összegyűjtötték a 700 millió forintot a kezelésre Zente volt. A kétéves kisfiú három hónappal a Zolgensma-injekció (a még csak Amerikában törzskönyvezett gyógyszer) beadása után néhány másodpercig már segítség nélkül tudott állni. Édesanyja, Tóth Krisztina rendszeresen beszámol állapotáról a Facebookon. Mint írja, az első igazi különbség a beadás után szinte azonnal a sosem látott vitalitás. Zente energikusabb, mint korábban, a veszélyhelyzet után pedig ismét járhattak fejlesztő kezelésekre is. Az első ilyen alkalommal a gyógytornász, aki korábban napi szinten foglalkozott Zentével megvizsgálta az izmait nyugalmi helyzetben és terhelés alatt is, és mint mondta, egyértelmű és jelentős a változás a kezelés előtthöz képest. A család a tavalyi gyűjtés óta számlálhatatlan levelet kap hazai és külföldi érintett családoktól. Tóth Krisztina szerint nagyon jó megoldást jelentene a két forgalomban lévő kezelés mellé a minden újszülöttre kiterjedő szűrés.
Levente, aki decemberben lesz három éves és SMA2-vel diagnosztizálták szintén megkapta a génterápiás kezelést, neki is közösségi adományokból gyűlt össze a 700 millió forint. Az állapotáról időnként a Facebookon ad hírt családja. Eszerint Levente is rendszeresen jár fejlesztésre, állapota javul és már egy külön neki készült, speciális biciklivel is tud közlekedni. Sőt, édesanyja olyan képet is megosztott már, amin Levi az ágy mellett áll.
A gyermekek jobb életéért folyó küzdelem állandó, a tavaly októberben született Zsombor szülei most is gyűjtenek arra, hogy kisfiúknak is esélye legyen a javulásra. A cél, hogy ő is megkaphassa a Zolgensma kezelést. Édesanyja a létrehozott „Sma baby Zsombor” nevű csoportban úgy írt: „A Zolgensma képes pótolni az eredeti hiányzó gént és mindössze egy infúziós kezelésről van szó. Az eredeti génnel sokkal jobban és gyorsabban fejlődhetne és valóban a lehető legteljesebb életre kapna lehetőséget a kisfiúnk. Talán esélyt kapna arra is, hogy valaha járhasson, biciklizhessen, valódi gyerekkora legyen. Illetve a terápia élethossziglani hatást garantál. Ez pedig azt jelentené, hogy önellátó lehet felnőve, munkája és saját családja lehet.”
