Tizenhat év alatt mindössze négy szer jutott el a klinikai tesztelésig az Alzheimer-kórral kapcsolatban, miközben a sikertelen próbálkozások száma 123 volt. A gyógyszeriparban egymillió molekulából körülbelül öt kerül abba a fázisba, hogy betegeken is kipróbálják, és csupán egy lesz alkalmas arra, hogy törzskönyvet kapjon. A cégeknek azonban így is megéri, hiszen pénzt és energiát nem kímélve keresik az újabb és újabb megoldásokat egy-egy egészségügyi problémára.
Utólag észlelt mellékhatások
És még így is beüthet a krach. Hiába a sokéves kutatás, előfordul, hogy csak a forgalomba kerülés után derülnek ki bizonyos mellékhatások. Így volt ez a Richter által a méhmióma kezelésére forgalmazott Esmya készítménnyel is. A termék ügyében az Európai Gyógyszerügynökség Farmakovigilanciai Kockázatot Elemző Bizottsága 2017 végén azért kezdett vizsgálódni, mert felmerült, hogy a szer esetlegesen májkárosodást okozhat, bár a cég szerint a fejlesztés során semmilyen erre utaló jelet nem tapasztaltak.
Végül tavaly júliusban, engedélyezték a termék forgalmazását, de csak bizonyos korlátozásokkal. Nem alkalmazható például olyan nőknél, akiknek ismert májproblémái vannak, és minden kezelési ciklus elkezdése előtt vizsgálni kell a májfunkciókat. De nem kezdhető el akkor sem, ha a májenzimérték több mint kétszerese a normális érték felső határának. A szer ismét a piacon van ugyan, de ez a kis kitérő két év alatt legalább 73 milliárd forintos értékvesztést jelentett a magyar tőzsde egyik zászlóshajójának tartott Richternek. És bár az összeg a laikusok számára soknak tűnik, ezen a piacon nem inog meg tőle egy vállalat. 2018-ban az Esmya árbevétele 25,9 millió euróra csökkent az egy évvel korábbi 93 millió euró után, a cég árbevétele így is hozta a 2017-es évinek megfelelő 445 milliárd forintot.
A konkrét ügyet az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesületének igazgatója, Holchacker Péter nem akarta kommentálni, de azt elmondta: „a gyógyszercégek fel vannak készülve a készítmények folyamatos vizsgálatára, ami természetes része a rendszernek”. Szerinte az esetleges visszahívások inkább arra irányítják rá a figyelmet, hogy mennyire fontos egy-egy készítmény biztonságos alkalmazhatósága, amit még a piacra kerülés után is folyamatosan ellenőrizni kell. Mint mondta, rendkívül ritka, hogy egy terméket utólag kell visszahívni, az azonban gyakori, hogy akár a fejlesztés utolsó fázisában kell lemondani egy ígéretesnek hitt készítményről.
Hátrányban a magyar betegek
Globálisan több mint 7000 ígéretes fejlesztés van folyamatban. Holchacker Péter példaként említi a tüdőrák és a melanoma kezelésére szolgáló gyógyszereket és a mozgásszervi betegségek gyógyítását célzó készítményeket. „Egy forgalomba került gyógyszer átlagos fejlesztése 1 milliárd dollárba kerül. Egy gyógyszerjelölt molekula felfedezésétől átlagosan 6-7 év telik el, mire embereken próbálhatnak ki egy szert, majd ezt követően további 7-8 év, mire forgalomba kerülhet egy termék. Tíz klinikai fázisba jutott gyógyszerjelöltből azonban átlagosan kilenc elbukik” – erről már Barótfi Szabolcs, az MSD klinikai kutatásokért felelős igazgatója mesél. Mint mondja, nekik jelenleg 50 klinikai vizsgálatuk fut Magyarországon, ami körülbelül 800 beteget érint.
Nemzetközi összehasonlításban Magyarország korábban előkelő helyen szerepelt, de mostanra egyre kevesebb az itthon végzett klinikai vizsgálat. Az elmúlt 4-5 évben 20 százalékkal csökkent ezeknek a száma. Amíg 2015-ben 334 vizsgálatot engedélyeztek, addig tavaly már csak 290 kapott zöld utat. Ez pedig a betegeknek is komoly hátrány, hiszen azok, aki részt vesznek egy ilyen kutatásban, a gyógyszercégtől térítésmentesen kapják a kezelést.
„Majd’ 20 ezer ember juthat hozzá ezek segítségével a legmodernebb terápiákhoz, amik egyébként a gyógyszerbefogadás lassúsága miatt a magyar betegekhez nagyon későn érnének el” – hangsúlyozza Holchacker Péter. Hozzáteszi: átlagosan tíz év, mire egy új készítmény elérhetővé válik a betegek számára, a magyaroknak pedig ennél is többet kell várniuk. Idehaza két évbe is beletelhet ugyanis, hogy egy innovatív szer bekerüljön a támogatási rendszerbe. Jelenleg 70-nél is több készítmény vár arra, hogy befogadja a társadalombiztosító. Nemzetközi összehasonlításban a szlovák és a cseh betegek is hamarabb jutnak hozzá az új terápiákhoz. Sőt, most már a bolgároknak is komoly előnyük van, ők fél évvel a piacra kerülés után megkaphatják a legújabb készítményeket. Ezek többsége egyébként az onkológiában használt gyógyszer.
A jelenlegi tendencia megfordításáért egyébként az egyesület kormányzati együttműködést és hatékony lépéseket sürget.
Modern onkológiai terápiák
„Az utóbbi idők legkomolyabb fejlesztései között szerepel az immuno-onkológia, aminek célja, hogy a szervezet saját immunrendszerét tanítsuk meg arra, az hatékonyan tudjon harcolni a rákos daganattal szemben. Tavaly az orvosi Nobel-díjat is olyan kutatók kapták, akik ezen a területen tevékenykednek” – mondja Barótfi Szabolcs. Tavaly az Év Gyógyszere díjat is megkapta egy immuno-onkológiai készítmény.
Akkor megírtuk: a melanoma esetében már évek óta alkalmazzák a díjazott terápiát, és 2017 eleje óta törzskönyvezett, illetve későbbiekben tb-támogatottá is vált a nem kissejtes tüdőrák (ez a daganat egyik típusa) kezelésére is. A tüdődaganatos betegek 80 százalékánál ez a daganatfajta fordul elő és okoz panaszokat. A terápia tehát már most is kiemelten fontos, hamarosan pedig további területeken várhatók ilyen típusú megoldások. Mindezek mellett egyre fontosabbá válik a legtöbb antibiotikumnak ellenálló fertőzések elleni gyógyszerek fejlesztése is, mivel a multirezisztens baktériumokkal folytatott harc állandó probléma a fejlett országokban.