Ma reggel megkapta a másfél éves, SMA betegségben szenvedő Györök Zente, a Bethesda Gyermekkórházban a génterápiás gyógyszert – erről a kórház főigazgatója, Velkey György számolt be kedden a sajtónak. Az eseményen valamennyi a kisfiú kezelésében közreműködő szakember részt vett, valamint megjelent a készítmény Magyarországra szállításában segítő Hungaropharma Zrt. vezérigazgatója, Feller Antal is.
Velkey György elmondta: már a gyűjtés folyamán megkeresték a szülők a Bethesda Gyermekkórházat. Az intézmény pedig mint országos SMA központ, vállalta el a kezelés előkészítését, a beszerzés megszervezését, és a gyógyszer beadását. A készítmény szombaton érkezett meg az országba, majd egy napig zajlottak az előkészületek. Azt is vizsgálták, hogy a kisfiú alkalmas-e a terápiára. A kezelőorvosok szerint Zente jól viselte a beavatkozást, jelenleg elkülönített szobában lábadozik, és várhatóan szerdán haza is mehet.
- Egyelőre csak a budapesti lakásukba, mert még jó néhány hétig rendszeres kontroll vizsgálatokra kell jönnie a családnak. Emellett a kisfiú immunrendszerét a beavatkozás előtt legyengítették, és ez szintén szoros megfigyelést igényel - monda a gyerek kezelőorvosa, dr. Gergely Anita.
Mint emlékezetes: a gyógyszer, amit a kisfiú most megkapott egy olyan új génterápiás eljárás, amelynek még csak az Egyesült Államokban van törzskönyve. Európában eddig összesen három esetben alkalmazták. Ezért külön a hazai gyógyszerhatóság egyedi engedélye alapján hozták be csak a szert az országba. Szállítási körülményei is különlegesek voltak, a szert mínusz 70 Celsius fokon kellett tárolni.
Feller Antal, a Hungaropharma vezérigazgatója, azt mondta: mindez nem kis feladatot jelentett, ezért mielőtt élesben is elindították volna a csomagot, előtte üres fiolákkal elpróbálták, hogy valóban sikerül-e az általuk alkalmazott módszerrel az utaztatás alatt végig biztosítani a hőmérsékletet.
Lapunk kérdésére, hogy most valójában gyógyszerpróba vagy terápia zajlik a kisfiú esetében, Velkey György azt mondta, kezelésről van szó, még ha kevés is ezzel a készítménnyel a tapasztalat. Arra, hogy kié lesz a felelősség, ha nem várt hatások jelentkeznek a kisfiúnál, azt válaszolta: külön jogi nyilatkozat készült, a szülők is vállaltak felelősséget, a beadásért - miután a kórház végezte -, az intézményé a felelősség. A főigazgató hozzátette: mellékhatásként a máj és vérlemezkék sérülhetnek, erre különösen odafigyelnek.
Zentét eddig is a Bethesda Gyermekkórházban gondozták, miután országos SMA központként itt alkalmazzák, a hazai betegek egy részének is elérhető terápiát. A gerincvízbe adott injekciókkal egy éve protokollszerűen kezelik Zentét. A gyermek állapota már ettől a kezeléstől is jelentősen javult. Az injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek, ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza. Ezt a gyógyszert már 8000 gyermek kapta meg a világon, így ennek hatékonyságáról sokkal több tapasztalat van.
Mint emlékezetes a most Magyarországon első alkalommal beadott, Európában még nem törzskönyvezett szert Európában eddig három betegnél alkalmazták és a világon összesen mintegy 100 gyermek kapta meg.
Zente kezelésének árát társadalmi adakozással gyűjtötték össze a szülők. A szer beszerzéséhez, szállításához és előkészítéséhez szükséges összeget, és azt minden előkészület után a kórház számlájára átutalták. A gyógyszer beadása előtt az Egyesült Államokból érkezett szakértő, aki speciális oktatást tartott a kezelést végző munkatársaknak.
